A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica indicada para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A medida foi tomada a pedido da Roche e ocorre após a conclusão de que os dados disponíveis até agora não atendem aos requisitos regulatórios necessários para manter o registro do medicamento no Brasil.

Com o cancelamento, o Elevidys deixa de ter registro sanitário vigente no país. A decisão, porém, não encerra as obrigações da farmacêutica em relação aos pacientes que já receberam a terapia. A Anvisa determinou a continuidade do monitoramento de segurança dos participantes de estudos e programas existentes, incluindo brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Medicamento estava suspenso desde julho de 2025

O Elevidys havia recebido registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional e sujeito à apresentação posterior de informações complementares sobre eficácia e segurança. A autorização brasileira abrangia pacientes com DMD entre 4 e 7 anos que ainda conseguiam caminhar de forma independente ou com auxílio e atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu temporariamente a comercialização e o uso do medicamento diante de novas informações internacionais de segurança. Entre os alertas estavam eventos graves e casos fatais de insuficiência hepática aguda registrados no exterior. Desde então, a agência passou a exigir dados adicionais da Roche para reavaliar os riscos e benefícios da terapia.

Em audiência pública realizada na Câmara dos Deputados em junho deste ano, a Anvisa informou que ainda havia lacunas nas evidências de eficácia e segurança de longo prazo. A agência também relatou que a avaliação dos dados disponíveis havia identificado efeitos hepatotóxicos relevantes, o que exigia medidas adicionais de segurança.

O que é a Distrofia Muscular de Duchenne

A DMD é uma doença genética rara e progressiva que compromete a musculatura. A condição impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial para a proteção e o funcionamento das fibras musculares, levando à perda gradual de força e de capacidade motora.

A Roche informou que continuará trabalhando no programa clínico do Elevidys e na apresentação de novas evidências. A Anvisa, por sua vez, afirmou que poderá avaliar prioritariamente futuras submissões acompanhadas de dados adicionais. Neste mês, a agência também aprovou o Duvyzat (givinostate), outro medicamento para DMD, indicado a partir dos 6 anos e utilizado em conjunto com corticosteroides.